„Ethisch bedenkliche Anwendungen müssen verboten sein.“

Foto: Hallbauer & Fioretti, Braunschweig

Ein Gespräch mit Prof. Emmanuelle Charpentier

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Wo sehen Sie die Zukunft der CRISPR-Cas9-Technologie?

CRSPR-Cas9 findet in den unterschiedlichsten Bereichen der Forschung Anwendung, dazu gehören die Human- und Veterinärmedizin, die landwirtschaftliche Biotechnologie, sowie Reagenzien und Diagnostik in den Lebenswissenschaften. Das breite Spektrum an Anwendungsmöglichkeiten, aber auch die Vielseitigkeit und einfache Nutzung der Technologie sind Gründe, warum CRISPR-Cas9 so schnell von Wissenschaftlern übernommen wurde – heute sind es mehrere tausend Forschungslabore weltweit. In den nächsten Jahren wollen wir uns darauf konzentrieren, die Technologie in sichere und effiziente Therapien zu übertragen, insbesondere bei schwerwiegenden Krankheiten, für die es aktuell keine Heilung gibt. Vor allem genetische Erkrankungen sind interessant, weil der genetische Defekt, welcher der Krankheit zugrunde liegt, „repariert“ werden kann und hoffentlich das Leben vieler Patienten mit diesen Erkrankungen zum Besseren verändern kann.

„Wir müssen uns klarmachen, dass neue Entdeckungen und ihre Anwendung mit einer gewissen Verantwortung einhergehen.“

 

Welche möglichen Anwendungen sowohl im medizinischen als auch im landwirtschaftlichen Bereich finden Sie persönlich am spannendsten?

Besonders vielversprechend ist CRISPR-Cas9 bei der Entwicklung therapeutischer Maßnahmen gegen schwere genetische Erkrankungen, z.B. bei Krebs, HIV-Infektionen oder der Sichelzellenanämie. Für die Landwirtschaft ist die Technologie u.a. interessant für eine neue Generation von Saatgut, das dem Klimawandel besser standhält.

Viele Menschen haben Angst vor der Anwendung an Embryonen – wie sehen Sie das? Brauchen wir mehr Regulation?

CRISPR-Cas9 ist noch eine sehr junge Technologie, aber wir bei ihrer Entwicklung für mehrere Veränderungen an der DNA und ihrer Expression in vielen unterschiedlichen Körperzellen und Modellorganismen große Fortschritte gemacht. Alle potentiellen therapeutischen Anwendungen, die sich aktuell in der Entwicklung befinden, konzentrieren sich aber ausschließlich darauf, Körperzellen zu verändern. Daher können wir noch gar nicht sagen, ob es irgendwann einmal einen akzeptablen Gebrauch der Technologie jenseits von Körperzellen geben wird. Wir müssen uns allerdings klarmachen, dass neue Entdeckungen und ihre Anwendung auch mit einer gewissen Verantwortung einhergehen. Genau wie bei jeder anderen Technologie, die Gene gezielt verändert, müssen wir sichergehen, dass die richtigen Maßnahmen für Sicherheit und Effizienz getroffen werden – insbesondere, wenn es um mögliche Therapien geht, die Patienten miteinschließen. Ethisch bedenkliche Anwendungen müssen verboten sein.

Allerdings möchte ich auch betonen, dass die Forschung an menschlichen embryonalen Zellen unserem Verständnis der ganz frühen Entwicklungen von Leben zugutekommen und dabei helfen könnte, die Mechanismen, die der Entwicklung bestimmter Krankheiten zugrunde liegen, aufzuklären. Zurzeit wird CRISPR-Cas9 in dieser Hinsicht weiterentwickelt.

Es ist sicher kein einfaches Unterfangen, aber wir brauchen eine breit angelegte und globale Debatte, die alle Akteure miteinschließt: Wissenschaftler aus den unterschiedlichsten Disziplinen – von der Landwirtschaft bis zur Biomedizin, Ärzte, Forscher und Entwickler. Dazu kommen gemeinsame Initiativen und Richtlinien. Nur so können wir den Missbrauch der Technologie verhindern ohne die Forschung und Entwicklung bei den sicheren und nützlichen Anwendungen zu behindern.

„Im Prinzip kann jeder Student CRISPR-Cas9 nutzen, der ein gewisses Verständnis der grundlegenden Methoden zur Ansteuerung von Genen, Zellen und Organismen hat.“

Was ist das Aufregendste an CRISPR? 

Mit CRISPR-Cas9 können wir ganz neue biologische Fragestellungen bearbeiten. Die Technologie lässt sich viel einfacher nutzen und ist effizienter als die klassischen Werkzeuge zur Geneditierung, die man vor CRISPR-Cas9 genutzt hat, z.B. TALENs oder die Zinckfingernuklease. Aufgrund seiner Vielfältigkeit, einfachen Anwendung und kostengünstigen Entwicklung, kann im Prinzip jeder Student CRISPR-Cas9 nutzen, der ein gewisses Verständnis der grundlegenden Methoden zur Ansteuerung von Genen, Zellen und Organismen hat.

Besonders interessant an CRISPR-Cas9 ist, dass mehrere Mutationen gleichzeitig angesprochen werden können, indem man einfach mehrere guide RNAs nutzt. Damit lassen sich komplexe Modelle für Krankheiten entwerfen, die sonst langwierigen Prozeduren und komplizierten Strategien unterliegen.

Worauf konzentriert sich Ihre Arbeit in diesen Tagen besonders?

In meinem Labor untersuchen wir weiter die grundlegenden Mechanismen von Regulation in Prozessen von Infektion und Immunität. Wir wollen diese Mechanismen besser verstehen und neue Erkenntnisse in der Grundlagenforschung erzielen, die möglicherweise innovative biotechnische und biomedizinische Anwendungen hervorbringen. Dazu zählen z.B. Werkzeuge zur Veränderungen von Genen oder anti-infektive Strategien.

Des Weiteren baue ich unter dem Dach der Max-Planck-Gesellschaft gerade meine eigene Forschungsstelle in Berlin auf, die Max-Planck-Forschungsstelle für die Wissenschaft der Pathogene. D.h. ich habe gerade viele administrative, operationelle und logistische Aufgaben zu bewältigen.

Zur Person

Prof. Emmanuelle Charpentier, Ph.D., ist Molekularbiologin und seit 2015 Direktorin am Max-Planck-Institut für Infektionsbiologie in Berlin. 2012 beschrieb sie gemeinsam mit Prof. Dr. Jennifer Doudna im Fachjournal Science erstmals das CRISPR/Cas9-System.

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